Strona główna Radio Olsztyn
Posłuchaj
Pogoda
Olsztyn
DZIŚ: 7 °C pogoda dziś
JUTRO: 6 °C pogoda jutro
Logowanie
 

Ministerstwo Zdrowia refunduje lek na rzadką chorobę genetyczną

Fot. Fotolia.com

Objęty refundacją lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) może nawet wyleczyć tę chorobę, jeśli tylko zostanie podany choremu odpowiednio wcześnie – powiedział minister zdrowia Łukasz Szumowski.

Szef resortu zdrowia spotkał się z chorymi na SMA oraz ich rodzinami i opiekunami w związku z objęciem refundacją jedynego leku (o nazwie nusinersen), jaki dostępny jest w leczeniu tego schorzenia nerwowo-mięśniowego o podłożu genetycznym. W Polsce jest około 700 pacjentów z tą chorobą (powodującą obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi).

– Ten lek jest wyjątkowy – tłumaczył powody refundacji tego leku Łukasz Szumowski.

Po pierwsze nie ma innego takiego leku, po drugie tu nie mówimy o częściowej skuteczności czy o przedłużeniu życia, które też jest niezwykle ważne. Mówimy tak naprawdę o wyleczeniu, jeśli tylko zostanie on podany odpowiednio wcześnie. Są dzieci, które dostały ten lek jeszcze w okresie bezobjawowym i w ogóle nie mają objawów. Alternatywą dla nich była powolna śmierć pod respiratorem. Rzadko kiedy mamy takie narzędzie, jak ten lek. To w medycynie wyjątkowa sytuacja, że można całkowicie zatrzymać lub wręcz wyleczyć chorobę.

– zaznaczył.

Szef resortu zdrowia nie chciał ujawnić jaki będzie koszt leczenia SMA z użyciem nowego leku.

Rozmowy trwały od dłuższego czasu, początkowa zaproponowana cena była gigantyczna, niemożliwa do udźwignięcia dla budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Spotkałem się z zarządem firmy, była dobra płaszczyzna porozumienia. Ustaliliśmy mechanizmy dzielenia ryzyka, które są poufne, i w taki sposób je zastosowaliśmy, że stało się to możliwe

– powiedział Szumowski.

Nusinersen podawany jest w zastrzyku w kręgosłup.

Pomaga on produkować białko, którego organizm nie wytwarza i z tego powodu następuje zanik mięśni. Podawanie leku sprawia, że organizm rozwija się prawidłowo

– wyjaśniał minister zdrowia.

Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński tłumaczył, że niektóre osoby chorują na rdzeniowy zanik mięśni od urodzenia.

Leczenie może przywrócić im siłę mięśni. Wcześniej nie było leczenia farmakologicznego, było jedynie leczenie wspomagające, takie jak fizjoterapia, spowalniające postęp choroby i zwiększające komfort życia, oraz opieka paliatywna

– mówił.

SMA jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się. Jedynie właściwa opieka potrafi znacznie spowolnić postęp choroby.

 

Źródło: Z. Wojtasiński (PAP)
Redakcja: A. Dybcio

ZOBACZ TAKŻE

Więcej w ministerstwo zdrowia
Za rok w olsztyńskim Szpitalu Dziecięcym powstanie Centrum Urazowe. Będzie to jeden z dwunastu ośrodków w kraju

W Szpitalu Dziecięcym w Olsztynie powstaje właśnie Centrum Urazowe dla Dzieci. Jego zadaniem będzie natychmiastowa i wysokospecjalistyczna pomoc w ratowaniu życia i zdrowia pacjentów, którzy ulegli...

Zamknij
/RadioOlsztyn
RadioOlsztynTV